CAR-T细胞（Chimeric antigen receptor-T）作为免疫细胞疗法治疗肿瘤是当前肿瘤免疫疗法热点研究领域之一。

PD1（Programmed death 1）作为一种免疫抑制分子，已成为重要肿瘤治疗的有效靶分子，针对PD1的人源化抗体已获得FDA批准进入临床治疗肺癌病人。

至2012年CRISPR技术成功应用于真核生物细胞基因修饰以来，该基因编辑技术已成功应用于酵母，果蝇，线虫，斑马鱼，小鼠，大鼠，猪，猴，以及各种哺乳类动物和人的细胞系等基因的修饰。

CRISPR基因编辑技术绕过了ES打靶技术的细胞体外同源重组过程，直接通过原核注射的方法，在生殖细胞内对特定基因进行修饰而获得遗传修饰的模式动物。因此，CRISPR技术几乎可应用任何哺乳类动物基因修饰模式动物的研制。

应用CRISR技术也成功对猪，猴等大动物基因进行改造修饰，而这是传统基因修饰技术难以实现的。

CRISPR基因编辑技术的发现来自细菌抵抗病毒入侵的免疫机制。CRISPR（Clustered regularly interspaced short palindromic repeats）是对细菌基因组中某种特殊重复序列结构的简称，即成簇规律间隔的短回文重复序列。

赛业生物科技集团是全球领先的多元化跨国生物科技实体，2006年成立于美国，中国区总部设立在广州，并在苏州设有子公司，北京、上海、武汉、重庆等地均有办事处。目前员工人数达400余名，总规模超22000平方米，业务经营范围涵盖模式动物、细胞生物学、分子生物学、生物信息学等生命科学领域的多个分支学科。

近年来，CRISPR这项基因编辑技术在短短几年内成为生物学领域的科学家们关注的焦点，并迅速应用于各大实验室开展相关科学研究，发表了大量学术文章和取得突破性研究成果。在本专题中，赛业生物科技有限公司高级科学家俞晓峰博士针对CRISPR的技术原理、CRISPR在模式动物/人类疾病/基因治疗等方面的应用以及CRISPR的局限性和…