俞晓峰博士现为赛业生物的高级科学家与技术总监，负责遗传修饰模式动物的研发与技术服务等。俞博士在遗传修饰模式动物领域有超过18年研发与管理等方面的丰富经验，在干细胞相关领域及哺乳动物细胞系基因改造研究也取得了巨大成就，其研究成果多次发表在Nature Immunology、Hum Mol Genet.、Mol Cell Biol.等高水平杂志上。

CRISPR基因编辑技术真正应用于真核细胞基因的修饰也只有最近几年的时间，该技术仍有不断改进与完善的地方。比如如何提高CRISPR技术的特异性，降低其脱靶效应，仍然是当前该技术在未来实际应用中最需要解决的问题。

目前在如何提高CRISPR特异性方面的研究，多是通过改变Cas9核酸酶的活性与敏感性而进行的，如Cas9缺口酶（nickase）只对双链DNA进行单链缺口切割，达到增加CRISPR技术基因修饰的特异性。

如同传统基因疗法技术所面临的问题一样，CRISPR技术应用到人疾病的防治仍需要采用病毒载体作为DNA的传递方式。目前基因治疗中最为常用的AAV载体系统本身也可能存在如传递效率和安全性等问题。另外，在体内长期存在的Cas9核酸酶，有可能产生非特异性切割作用，存在着诱发癌症发生的潜在风险。

应用CRISPR技术对真核细胞基因进行修改是基于同源介导修复（HDR， homology - directed repair）原理实现的。

传统基因治疗（gene therapy）技术通常是通过导入正常基因的方式来治疗基因缺陷相关的相关遗传性疾病，而新一代基因编辑技术CRISPR的出现，使其在基因治疗方面的优势更加显而易见的。

应用CRISPR基因编辑技术敲除与疾病发生发展相关的基因达到防治疾病的目的。如HIV病毒是通过感染人细胞上的相关靶点CCR5蛋白而引起AIDS，应用CRISPR技术敲除人血液细胞上靶点CCR5基因，阻碍了HIV入侵人体细胞，达到防治人感染HIV病毒的效果。

其中利用CRISPR技术治疗人遗传性视网膜退化疾病（LCA），有可能成为最早临床应用的疾病。该遗传性疾病因视网膜相关基因的突变可导致眼睛失眠。在小鼠模型研究中，研究者应用CRISPR技术，改造修复小鼠的相关突变基因，可成功改善小鼠视力。