血液疾病通常比较复杂并且很难彻底治愈,一般都会对身体造成巨大的伤害。例如地贫、镰状细胞贫血、血友病等等遗传性疾病,患者往往自幼发病,无法大胆地运动,且需要终身治疗,为患者家庭和社会带来了很重的经济负担。
2019年,全球首个治疗输血依赖型beta地贫的基因疗法Zynteglo获批,也为血液类疾病的彻底根治带来了新的希望。选择合适的小鼠模型对于基础科研和药物研发至关重要,可以为分析药物的安全性、有效性等提供良好的实验数据支持,从而加速基因疗法治疗血液类疾病的进程。
直播预告
2月28日,14:00-15:00,杰克森实验室技术信息科学家蒋晓涵博士将为大家带来【血液类疾病研究中的小鼠模型】的线上直播讲座。
为了带给大家更好的直播内容,我们提前向大家征集直播中你想知道的问题,同时在直播过程中也欢迎大家积极提问,如果您的提问被讲师选为优质提问,您即可获得杰克森实验室提供的精美奖品一份!
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直播亮点
▲ 血液系统疾病简介
▲ 常见血液类疾病研究中的小鼠模型
▲ β地中海贫血、镰状细胞贫血和血友病
▲ 基因治疗临床前研究实例