由于CRISPR基因编辑技术的巨大应用前景与可能的商业利益，目前国外以该技术为基础获得巨额风险投资的生物公司主要有Editas Medicine, CRISPR Therapeutics，Intellia Therapeutics等，主要计划开展相关人遗传病如视网膜退行性疾病、遗传性肌肉疾病以及血液疾病等防治领域的探索性研究。其中利用CRISPR技术治疗人遗传性视网膜退化疾病（LCA），有可能成为最早临床应用的疾病。该遗传性疾病因视网膜相关基因的突变可导致眼睛失眠。在小鼠模型研究中，研究者应用CRISPR技术，改造修复小鼠的相关突变基因，可成功改善小鼠视力。Editas Medicine拟在2017将该基因治疗技术应用临床试验中，这也将是首个CRISPR技术应用于临床研究项目。