许多抗肿瘤药物在临床试验中未能达到临床前实验的期望目的，已经成为目前肿瘤学与转化癌症医学所面临的巨大挑战，如何改善肿瘤学领域的临床前研究结果的预测性，也是人们十分关注的热点。因此，如何选择更能真实反映人肿瘤疾病发生发展过程的临床前肿瘤动物模型，将显得更加重要了。为了实现这一目的，首先需要考虑的是如何建立能真实反映肿瘤本身及外在特征的临床前小鼠模型。比如，临床前模型应该含有病人特异性突变，该种突变具有诱发恶性肿瘤的趋势，且在一定病人群中显示遗传变化特征。另外，原发的肿瘤过程是在自然微环境中进行的，如同在人肿瘤进行过程中所见的肿瘤细胞与肿瘤微环境之间相互作用（包括免疫细胞，成纤维细胞，以及淋巴细胞和血管的潜入）。再有，由于绝大多数进入临床试验的病人已经是处于广泛肿瘤转移疾病过程中，因此，实验设计时就应该考虑选择能模拟病人疾病不同进程状态的小鼠模型，开展相应的临床前的药物效果评估研究。在现实的临床试验中，往往进入临床试验的病人之前多是经过不同程度的治疗，因而极有可能会干扰治疗效果的验证。而临床前的动物研究则是建立在从来没有接受如何治疗基础上进行的，从而导致高估治疗效果的结果。从另外一方面讲，临床试验中对那些接受过治疗的严重病人没有效果，却仍有可能对没有接受过治疗的严重病人有益处。

最近基因修饰模式动物技术的进展，促进了快速研制更加精准的能引起原发肿瘤的小鼠模型，该类模型结合了特异性肿瘤病人形成发生发展过程中肿瘤细胞本身和细胞外特征。预测这些新一代的GEM模型和基于GEM模型的移植模型，将是作为真实模拟病人肿瘤发生发展过程，研究自发性转移疾病最佳模式动物。这些模型可作为研究肿瘤形成的复杂过程（包括肿瘤的起始，器官特异性转移的形成，肿瘤微环境的参与等方面）的重要而有用工具。但是，对于肿瘤病人而言，更加重要的是，这些模型能更为深入揭示免疫治疗中反应性与耐受性，以及疾病的复发等相关机制。期待未来，应用新一代GEM模型对抗肿瘤新药物临床前的评估研究，将会增加预测其在临床试验中的成功率，从而加速设计抗肿瘤新药策略与临床实施，达到改善防治肿瘤病人的最终目的。