传统基因治疗（gene therapy）技术通常是通过导入正常基因的方式来治疗基因缺陷相关的相关遗传性疾病，而新一代基因编辑技术CRISPR的出现，使其在基因治疗方面的优势更加显而易见的。该技术不仅可以对任何真核生物细胞基因进行敲除，而且可以对特定基因进行替换和改造，避免了转入基因随机插入基因组，造成癌基因激活等潜在风险。而对于那些因基因突变缺失，造成蛋白功能损失的疾病，通过CRISPR技术在相关基因水平上进行改造修复，实现基因功能恢复的治疗作用，这是传统基因治疗技术难以实现的。因此，CRISPR技术有可能成为现代基因治疗技术广泛应用于人遗传性疾病等防治的更优选择。