4月18日下午，在2024年(第十一届)北京实验动物科学国际论坛会上，诺和诺德中国研究发展中心亚当.肯尼迪（Adam Kennedy）博士受邀作了题为“CRISPR CAS9系统在新药靶点体内快速验证中的应用”的大会主题报告。

Kennedy Adam Richard博士分析了当前药物发现靶点的弊端：由于相关领域文献出版率的增加、大数据的更广泛应用，以及包括机器学习/人工智能在内的数据挖掘工具的改进，发现与疾病相关的药物发现靶标的能力已经呈指数级增长。

Kennedy Adam Richard博士还报告了研究团队的研究成果：鉴于从靶标发现到开发成获得批准的治疗药物仍然需要漫长的时间和极高的淘汰率，因此急需对候选药物进行更快速的评估。我们研究团队应用CRIPR基因编辑技术，使用可诱导的Cas9 KI小鼠和腺相关病毒（AAV）平台，在成年小鼠中迅速敲除目标基因并评估它们的治疗效用，而无需开发昂贵的工具化合物。通过使用肝脏和中枢穿透性的AAV血清型，我们展示了肝脏和大脑特定靶标的急性调控，这些靶标现在已被优先考虑用于后续研发。这项技术可以简化药物开发流程，并减少包括相应动物实验在内的、不必要的实验项目。

颁发证书

专家介绍

亚当·肯尼迪（Adam Kennedy）博士，现任诺和诺德中国研究发展中心药理学与组织病理学部总监。肯尼迪博士毕业于伦敦帝国理工学院生理学专业，之后在哈佛医学院进行了他的博士后研究，主要研究领域为新陈代谢、食欲调节和营养再分配。在加入诺和诺德之前，肯尼迪博士曾在the Jackson Laboratory和Cytokinetics担任活体药理学家；随后就职于Calico Life Sciences，主管活体生理学和转化药理学用于长寿药物的研发；在Merck Research Laboratories SSF研究肌肉生物学；以及在Ardelyx担任活体药理学负责人。在他的职业生涯中，肯尼迪博士贡献于广泛疾病领域的众多治疗项目，目前已有三种药物获批（Oxbryta、Cazymos和Lyfnua）、另有五种正在临床试验中。